「レット症候群」に関するニュース

難病レット症候群：遺伝子治療が拓く希望の光と、家族を支える社会支援の課題

重度の難病レット症候群に対し、MECP2遺伝子を標的とした革新的な遺伝子治療の実用化が目前に迫り、症状改善の兆候も見られる。医学の進歩が希望をもたらす一方で、希少疾患ゆえの診断の遅れや、高校卒業後の重度障害者向け生活支援体制の「空白」が、家族の孤立と将来への不安を深めている。