「筋ジストロフィー」に関するニュース

3億円超の新薬「エレビジス」保険適用へ！筋ジストロフィー治療の革新と医療費の課題

厚生労働省は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした国内初の遺伝子治療薬「エレビジス」の保険適用を了承しました。薬剤料は国内最高額の約3億500万円。1回の投与で筋肉の崩壊を防ぐ期待がある一方、高額な薬価による医療保険制度への影響や、急性肝不全などの副作用リスク管理が大きな議論を呼んでいます。2月20日の薬価収載により、日本の難病治療は新たな局面を迎えます。